Che cos’è
La diagnosi
Lo stadio della malattia
Come si cura
Trattamento in base allo stadio
Che cos’è
Il neuroblastoma è un tumore solido maligno che origina nei tessuti nervosi del collo, del torace, dell’addome o della pelvi, anche se solitamente insorge nella cavità addominale nei tessuti della ghiandola surrenale. Al momento della diagnosi il tumore frequentemente si è ormai diffuso formando metastasi di norma localizzate a linfonodi (piccole strutture del sistema linfatico, a forma di fagiolo, presenti in tutto il corpo, che producono e conservano le cellule che combattono le infezioni), fegato, polmoni, ossa e midollo osseo. Il neuroblastoma è un tumore prevalentemente infantile: due terzi dei pazienti affetti da neuroblastoma hanno meno di 5 anni. Spesso il tumore è presente sin dalla nascita, ma non viene diagnosticato se non successivamente; in casi rari il neuroblastoma può essere scoperto in età prenatale con l’ecografia fetale.
La diagnosi
I sintomi più comuni del neuroblastoma sono la conseguenza della pressione esercitata dal tumore o del dolore osseo nel caso in cui le cellule tumorali abbiano raggiunto le ossa. Occhi protrusi e ‘cerchiati’ per la presenza di emorragie periorbitarie sono segni talvolta osservabili a causa della diffusione del tumore nella regione retro-oculare. Il neuroblastoma può comprimere il midollo spinale, con conseguente paralisi. In alcuni casi si riscontrano febbre, anemia e innalzamento della pressione sanguigna. In casi rari il bambino può presentare diarrea acquosa, movimenti muscolari scoordinati o a scatti o movimenti oculari incontrollati.
Se vostro figlio presenta sintomi che potrebbero lasciar sospettare la presenza di un neuroblastoma, il pediatra, dopo averlo sottoposto ad accurata visita medica, prescriverà esami di laboratorio e speciali radiografie, incluse la TAC (tecnica che permette di ottenere tante inquadrature dello stesso organo su piani successivi; le immagini così prodotte vengono inviate ad un computer che le elabora per dare poi il quadro dettagliato delle strutture interne dell’organo esaminato) e la RMN (tecnica simile alla TAC, ma a differenza di questa si serve dei campi magnetici per dare una serie di immagini in sezione delle strutture interne dell’organismo).
Per arrivare alla diagnosi è necessario eseguire una biopsia, che consiste nel prelievo di un campione di tessuto dal tumore e/o dal midollo osseo. Il campione viene, quindi, inviato in laboratorio per essere esaminato al microscopio in modo da accertare o escludere la presenza del neuroblastoma.
Le probabilità di guarigione (prognosi) e la scelta del trattamento dipendono dallo stadio del tumore (se si è diffuso ad altri organi), nonché dall’età del bambino all’atto della diagnosi, dalla localizzazione del tumore e dal risultato della biopsia con riferimento al tipo cellulare.
Lo stadio della malattia
Una volta dimostrata la presenza del tumore, sarete sottoposti ad ulteriori accertamenti per verificare se le cellule tumorali si sono diffuse ad altre parti dell’organismo (stadiazione). La stadiazione è importante per la scelta del trattamento più indicato per vostro figlio. Esistono diversi modi di classificazione del neuroblastoma, ma ai fini del trattamento esso può essere definito come segue:
- localizzato operabile quando interessa solamente il sito di origine, non c’è evidenza di diffusione a distanza (metastatizzazione) e può essere asportato totalmente con un intervento;
- localizzato inoperabile quando interessa solamente il sito di origine, ma non può essere asportato totalmente con un intervento;
- regionale quando si è esteso dal sito di origine ai linfonodi regionali e/o agli organi o tessuti adiacenti, ma non si è diffuso a distanza;
- disseminato quando il tumore si è diffuso dal sito di origine a linfonodi, ossa, fegato, cute, midollo osseo e/o ad altri organi;
- stadio IVS quando il tumore è localizzato, con disseminazione limitata a fegato, cute e/o, in misura molto ridotta, al midollo osseo. In questo caso il neuroblastoma si definisce anche ‘speciale’ perché viene trattato in maniera diversa rispetto alle altre forme;
- recidivante quando il tumore si ripresenta dopo il trattamento o ha continuato a diffondersi nonostante le cure. La recidiva può svilupparsi nella stessa sede del tumore primitivo oppure in un altro organo.
Come si cura
Tutti i pazienti portatori di neuroblastoma possono essere sottoposti a trattamento. Le opzioni terapeutiche dipendono dall’età all’epoca della diagnosi, dalla localizzazione e dallo stadio del tumore e dalla biologia del tumore. Esistono quattro opzioni terapeutiche:
- chirurgia, che consiste nell’asportazione del tumore;
- radioterapia, che utilizza dosi elevate di raggi X per distruggere le cellule tumorali;
- chemioterapia, che consiste nella somministrazione di farmaci che distruggono le cellule tumorali;
- trapianto di midollo osseo, che ha lo scopo di sostituire il midollo osseo (malato) con midollo osseo sano.
A seconda del singolo caso si possono combinare più modalità di trattamento.
Per quanto riguarda la chirurgia, essa si attua quando è possibile rimuovere il tumore quanto più completamente possibile. In caso contrario ci si può limitare alla biopsia.
La radioterapia consiste nell’applicazione di radiazioni ad alta frequenza per distruggere le cellule neoplastiche e ridurre le dimensioni del tumore. Le radiazioni sono di solito erogate da una macchina esterna all’organismo (radioterapia esterna).
La chemioterapia è la modalità terapeutica che distrugge le cellule tumorali attraverso la somministrazione di farmaci, che possono essere assunti per bocca in forma di compresse, oppure iniettati per via endovenosa o intramuscolare. La chemioterapia si definisce trattamento sistemico, perché il farmaco entra nella circolazione sanguigna, si diffonde nell’organismo e in questo modo può raggiungere e distruggere le cellule tumorali che si sono diffuse a distanza raggiungendo altri organi. Quando la chemioterapia è attuata dopo l’intervento chirurgico per distruggere le cellule tumorali residue si definisce adiuvante; nei casi in cui è attuata, invece, prima della chirurgia allo scopo di ridurre il diametro tumorale, si definisce neoadiuvante.
Il trapianto di midollo osseo ha lo scopo di reintegrare con midollo osseo sano il midollo osseo distrutto dalle elevate dosi di chemioterapici o di radiazioni che il paziente ha ricevuto. Il trapianto si definisce autologo quando il midollo osseo è prelevato dal paziente stesso e trattato con farmaci per eliminare tutte le cellule tumorali, allogenico quando si esegue con midollo osseo prelevato da un donatore compatibile (di solito un fratello o sorella) oppure singenico quando il donatore è un gemello.
Un tipo particolare di trapianto autologo utilizza le cellule staminali periferiche (cellule immature da cui originano tutte le cellule ematiche) del paziente. Il sangue viene fatto passare attraverso un’apposita macchina che separa le cellule staminali. Questa procedura, che prende il nome di leucoferesi, dura 3-4 ore. Le cellule staminali periferiche così ottenute vengono poi trattate e conservate fino al momento di reimpiantarle nel paziente. Il trapianto di cellule staminali può essere effettuato da solo o in associazione con quello di midollo osseo.
Trattamento in base allo stadio
Per gli scopi del presente Profilo DST, che sono quelli di descrivere le possibilità di trattamento della forma tumorale, il neuroblastoma è stato classificato in localizzato operabile, localizzato non operabile, regionale disseminato e ‘speciale’.
Il trattamento standard potrà essere preso in considerazione per la sua dimostrata efficacia, confermata da esperienze precedenti, oppure l’oncologo potrà proporvi di partecipare ad uno studio clinico. La terapia standard non funziona necessariamente per tutti i pazienti e a volte comporta più effetti collaterali di quanto si pensi. Per tale motivo si conducono studi clinici allo scopo di individuare modi più efficaci di trattamento dei pazienti oncologici, basandosi sulle informazioni più aggiornate al momento disponibili. Presso vari centri americani sono attualmente in corso studi clinici che riguardano quasi tutti gli stadi del neuroblastoma.
Neuroblastoma localizzato operabile
Le opzioni terapeutiche saranno le seguenti:
- chirurgia per asportare il tumore;
- chirurgia più chemioterapia adiuvante (v. s.);
- chirurgia più radioterapia.
Neuroblastoma localizzato inoperabile
Il trattamento iniziale consiste in genere nell’asportazione della massa tumorale nei limiti del possibile, a cui segue la chemioterapia. È possibile attuare anche un secondo intervento chirurgico per rimuovere il residuo tumorale seguito da una radioterapia.
Neuroblastoma regionale
l trattamento dipende dall’età.
Se il bambino ha meno di un anno, le opzioni terapeutiche saranno le seguenti:
- chirurgia per asportare il tumore;
- chemioterapia.
Se il bambino ha più di un anno, le opzioni terapeutiche saranno le seguenti:
- chirurgia per asportare il tumore;
- chirurgia più chemioterapia adiuvante (v. s.);
- polichemioterapia (eseguita con combinazione di più farmaci) con o senza radioterapia per ridurre il diametro tumorale seguita da chirurgia;
- radioterapia;
Neuroblastoma disseminato
Le opzioni terapeutiche saranno le seguenti:
- polichemioterapia (eseguita con combinazione di più farmaci);
- chemioterapia seguita da trapianto di cellule staminali periferiche (v. s.); può essere somministrato acido cis acido ;
Neuroblastoma di stadio IV
Se vostro figlio è affetto da questa forma di tumore potrebbe non essere necessario attuare un trattamento in quanto, in alcuni casi, si osserva la regressione spontanea del tumore con maturazione delle cellule.
Neuroblastoma recidivante
Le opzioni terapeutiche per il neuroblastoma recidivante o progressivo dipendono dalla localizzazione e dall’estensione della recidiva o della progressione, nonché dal trattamento che vostro figlio ha ricevuto e dalla valutazione del singolo caso. Potrebbe essere consigliabile la partecipazione a uno studio clinico mirante a valutare l’efficacia di nuove modalità di trattamento.
È consigliabile seguire le indicazioni dell’oncologo curante nel caso in cui proponga la partecipazione a studi clinici miranti a valutare l’efficacia di nuove combinazioni di prodotti antitumorali e/o di nuovi protocolli terapeutici.
Questa scheda sintetica è stata estratta dal profilo DST tradotto dal PDQ del National Cancer Institute.
Ultima revisione: dicembre 2005
