La leucemia è un tumore del sangue caratterizzato dalla proliferazione incontrollata di cellule staminali emopoietiche, cosiddette leucemiche o blasti. Le cellule staminali crescono nel midollo osseo. In condizioni normali, le cellule staminali si sviluppano e danno vita a globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Le cellule staminali possono seguire due linee di sviluppo:

• la linea mieloide: è costituita dalle cellule che daranno origine a gran parte dei globuli bianchi (soprattutto neutrofili e monociti), ai precursori delle piastrine e dei globuli rossi;
• la linea linfoide: è costituita dalle cellule da cui avranno origine i globuli bianchi cosiddetti linfociti.

In seguito a meccanismi complessi, non ancora del tutto chiariti, le cellule staminali non completano il normale processo di sviluppo e maturazione, per cui non danno vita alle normali cellule dal sangue. In questo caso, possono cominciare a riprodursi in maniera incontrollata, sfuggendo anche ai meccanismi di morte cellulare programmata. Se ciò avviene, queste cellule possono invadere il midollo osseo e il sangue, in alcuni casi anche i linfonodi, il fegato e la milza. Ha così origine una leucemia.