La terapia dipende dal tipo e dallo stadio della leucemia, come pure dal fatto che la malattia sia acuta o cronica e anche dall’età al momento della diagnosi.

L'obiettivo del trattamento è provocare la morte delle cellule leucemiche il più rapidamente possibile in modo che il midollo osseo possa riprendere a funzionare adeguatamente. Tale condizione viene definita dai medici remissione. Il trattamento delle leucemie prevede protocolli basati sulla combinazione o sequenza di più terapie miranti a ottenere la remissione e in alcune forme anche la guarigione definitiva, o comunque la migliore qualità di vita possibile.

La chemioterapia consiste nella somministrazione di uno o più farmaci per bocca o per via endovenosa e talvolta, iniettando i farmaci chemioterapici direttamente nel liquido cefalorachidiano (terapia intratecale).

L’immunoterapia consiste nella somministrazione di farmaci che stimolano il sistema immunitario a riconoscere e a distruggere le cellule leucemiche. Da citare gli anticorpi monoclonali che colpiscono le cellule leucemiche, favorendone l’eliminazione da parte del sistema immunitario.

Un approccio terapeutico innovativo per il trattamento di determinate leucemie che non rispondono ai trattamenti convenzionali è l’immunoterapia con le cellule CAR-T. Le cellule CAR-T sono i linfociti T prelevati dal paziente e successivamente modificati geneticamente in modo da inglobare il recettore chimerico antigenico. Quando vengono reinfuse al paziente, le cellule CAR-T sono così in grado di riconoscere in modo specifico e molto efficace le cellule leucemiche da uccidere.

In alcuni casi si ricorre al trapianto di cellule staminali emopoietiche per sostituire le cellule malate distrutte con alte dosi di chemio- o radioterapia con quelle sane di un donatore compatibile (spesso un fratello o altro familiare, ma anche un estraneo).

Effetti collaterali acuti del trattamento

Durante il trattamento, il paziente viene sottoposto a controlli periodici. Se le terapie causano una sensibile diminuzione dei livelli delle cellule del sangue, può essere necessario sottoporlo a trasfusioni di globuli rossi o piastrine; il calo dei globuli bianchi può favorire la comparsa di febbre e infezioni, che possono richiedere il ricovero in ospedale per sottoporre il paziente a terapia antibiotica.

I farmaci utilizzati possono avere importanti effetti collaterali che sono, tuttavia, controllabili con adeguate terapie di supporto.

Effetti collaterali a lungo termine del trattamento

Il trattamento della leucemia può talvolta causare effetti collaterali a lungo termine, che si potranno manifestare anche dopo mesi o anni dalla fine della terapia. Pertanto, sarà necessario sottoporre il paziente a visite specialistiche periodiche, con intervalli inizialmente più ravvicinati nel tempo e poi sempre più diradati.