Gli studi clinici sono ricerche scientifiche che coinvolgono i pazienti affetti da una specifica malattia. Hanno come obiettivo la risposta a quesiti specifici, che ad esempio possono riguardare la cura della malattia, il prolungamento della sopravvivenza e il miglioramento della qualità della vita.

Scopo della ricerca clinica, infatti, è far sì che le persone possano vivere meglio e più a lungo, o convivere nel miglior modo possibile con le malattie da cui sono affette. L’oggetto degli studi clinici può essere un trattamento terapeutico o una procedura diagnostica. Gli studi clinici mirano essenzialmente al miglioramento continuo della pratica clinica, e rappresentano una tappa fondamentale del percorso di ricerca scientifica.

La ricerca sui farmaci ha inizio con gli esperimenti di laboratorio. Se i risultati di esperimenti condotti in modelli di laboratorio consentono di identificare un nuovo farmaco potenzialmente utile, si passa alla fase successiva della sperimentazione sugli animali. Si comincia, così, a valutare la sicurezza del farmaco negli organismi viventi, ossia identificare e analizzare gli effetti che esso produce. Esistono poi diverse fasi di sperimentazione sull’uomo, per testare prima la sicurezza e poi l’attività del nuovo trattamento, e infine per dimostrarne l’efficacia, confrontandolo con la terapia convenzionale per quella specifica patologia.

Solo al termine di questo lungo percorso di valutazione, che mediamente dura vari anni, e in seguito a risultati positivi in tutte le fasi di sperimentazione attraversate, il nuovo trattamento potrà essere eventualmente approvato dalle autorità che regolano l’introduzione in commercio dei farmaci, e potrà essere applicato nella pratica clinica.

Tipologia degli studi clinici

Gli studi clinici si propongono multipli obiettivi, che vanno dalla prevenzione alla diagnosi e alla terapia:

• studi sulla prevenzione: sono finalizzati a identificare come gli stili di vita, l’alimentazione, l’uso di alcuni farmaci e altre pratiche possano ridurre l’incidenza del cancro;

• studi sui metodi di screening e di diagnosi precoce: hanno lo scopo di identificare esami clinici e di laboratorio che consentano di diagnosticare i tumori nella fase più iniziale possibile in soggetti apparentemente sani;

• studi diagnostici: mirano a migliorare le procedure diagnostiche per renderle più efficienti e precise sia ai fini dell’identificazione della malattia, sia per seguirne l’evoluzione nel tempo;

• studi genetici: sono finalizzati a identificare i geni associati con lo sviluppo di un tumore e loro alterazioni.

• studi sul trattamento: hanno lo scopo di identificare se e in che modo nuovi farmaci, procedure biologiche, chirurgiche o fisiche possono essere utilizzate per rendere più efficace il trattamento dei tumori;

• studi sulle terapie di supporto: hanno come oggetto tutte quelle procedure che possono ridurre il dolore fisico, mitigare gli effetti indesiderati delle terapie e fornire il miglior sostegno fisico e/o psicologico ai malati di cancro.

• auspicabile che gli studi clinici condotti nei malati oncologici, indipendentemente dall’obiettivo principale, possano avere tra gli obiettivi la descrizione della qualità di vita e degli esiti riferiti dai pazienti mediante la compilazione di appositi questionari o altri strumenti (patient-reported outcome), nonché altri aspetti bio-psico-sociali connessi alla malattia oncologica e alle terapie antitumorali.

Perché gli studi clinici sono importanti?

Gli studi clinici sono importanti perché, in caso di risultato positivo, consentono di trasferire alla pratica clinica le acquisizioni della ricerca scientifica. Deve essere chiaro che le terapie più moderne ed efficaci entrate nell’uso comune per la cura dei tumori, definite trattamenti convenzionali, sono a loro volta il risultato di sperimentazioni precedenti. Nessun farmaco o procedura terapeutica viene infatti utilizzata nella pratica clinica se non è stato preceduto da studi clinici che ne dimostrino la sicurezza ed efficacia.

I pazienti che prendono parte agli studi clinici hanno la possibilità di essere sottoposti al nuovo trattamento oggetto di sperimentazione oppure, nel caso di studi di confronto, al miglior trattamento convenzionale disponibile per la cura del tumore da cui sono affetti. Naturalmente, nessuno può garantire che il nuovo trattamento ricevuto nell’ambito dello studio produrrà risultati migliori del trattamento convenzionale. Inoltre, il nuovo trattamento potrebbe presentare rischi non ancora conosciuti. Tuttavia, se il nuovo trattamento si dimostra più efficace rispetto al trattamento convenzionale, i pazienti ammessi allo studio ai quali è stato offerto possono essere tra i primi a trarne beneficio. Gli studi clinici rappresentano dunque un’opportunità di accedere precocemente a quelle che potrebbero essere le terapie del futuro.