La terapia a bersaglio molecolare, o targeted therapy, non è una forma di chemioterapia, ma, in considerazione della crescente importanza che sta assumendo, se ne riporta qui, per completezza, un breve accenno. Con la sempre maggiore affermazione della ‘medicina di precisione’ e del concetto di ‘personalizzazione delle terapie’, il bersaglio molecolare è il fulcro dei trattamenti oncologici più innovativi. Il limite maggiore della chemioterapia, infatti, è la mancanza di specificità: questo vuol dire che, a causa del suo meccanismo d’azione, colpisce tutte le cellule che si riproducono velocemente, sia neoplastiche (effetto desiderato) sia normali (effetto indesiderato).
La terapia a bersaglio molecolare, invece, è, o cerca di essere, mirata: ciò significa che la sua azione è diretta in modo specifico contro un ‘bersaglio’ presente soltanto nelle cellule tumorali, o comunque con una maggiore espressione in queste rispetto alle cellule normali. In genere, il bersaglio è un recettore presente sulla superficie o all’interno della cellula tumorale: in entrambi i casi si tratta di componenti indispensabili per la crescita della cellula, che sono bloccati e non possono più svolgere la loro azione. In alcuni casi il farmaco è, invece, diretto non contro il recettore, ma contro la molecola che vi si lega per attivarlo (ligando).
Molti dei farmaci che agiscono attraverso il legame a specifici recettori fanno parte di due gruppi: anticorpi che legano la parte esterna del recettore (disponibili in formulazioni per infusione endovenosa, o, più recentemente, per iniezione sottocutanea) e molecole che sono in grado di entrare all’interno delle cellule e agire sulla parte interna del recettore (disponibili sotto forma di compresse o capsule).
L’azione più specifica di questi farmaci contro le cellule tumorali permette più spesso di limitarne gli effetti collaterali rispetto a quanto avviene con la chemioterapia, con notevole miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da tumore. Ciononostante, questi farmaci ad azione ‘mirata’ non sono privi di effetti collaterali: possono infatti comparire reazioni di tipo allergico, manifestazioni cutanee, diarrea e altri disturbi.
In generale, le terapie a bersaglio molecolare possono provocare degli effetti collaterali diversi rispetto a quelli della chemioterapia, tra cui molti legati ad alterazioni metaboliche dell’organismo (ipertensione arteriosa, riduzione della funzione cardiaca, iperglicemia, alterazioni della funzione tiroidea, modificazioni della cute, polmoniti non infettive, ecc.). Anche in questo caso gli effetti collaterali sono in genere rapidamente reversibili alla sospensione del trattamento.
In ogni modo le terapie a bersaglio molecolare rappresentano un importante passo avanti nella cura dei tumori e la ricerca clinica è ormai quasi esclusivamente orientata in questo senso.
Nel prossimo futuro le terapie biologiche, incluse quelle che agiscono attraverso il sistema immunitario, sono verosimilmente destinate ad acquisire sempre maggiore spazio nella strategia complessiva di trattamento.
