Cosa sono i farmaci biologici?
I farmaci biologici sono molecole proteiche complesse, prodotte in laboratorio all’interno di sistemi viventi (come le cellule).
La sintesi di un farmaco biologico richiede un processo produttivo molto elaborato. Questo processo – le cellule utilizzate, le procedure adottate – definisce le sue caratteristiche; una modifica in una qualsiasi parte del processo può alterare significativamente la composizione del composto proteico e, di conseguenza, la
sua efficacia e gli eventuali effetti collaterali.
Cosa fanno i farmaci biologici?
I farmaci biologici sono progettati per agire su uno specifico recettore, con lo scopo di modificare il processo della malattia stessa.
Sono farmaci biologici gli anticorpi monoclonali, le terapie geniche e alcuni tipi di ormoni. Questi composti hanno fornito nuove possibilità e nuove metodiche per trattare con maggior efficacia importanti malattie come il cancro, il diabete, l’epatite, la sclerosi multipla e l’anemia.
Gli anticorpi monoclonali, utilizzati nelle terapie oncologiche, sono progettati per legarsi alle cellule tumorali, riconoscendo specifiche proteine (recettori) sulla loro superficie. Quando l’anticorpo monoclonale si è legato a una cellula, invia al sistema immunitario il segnale di distruggerla.
Come funzionano i farmaci biologici?
I farmaci biologici funzionano in modo analogo a quello delle proteine prodotte dal nostro corpo.
Per esempio, i nostri anticorpi (che sono proteine) riconoscono le proteine estranee presenti in virus e batteri: si legano ad esse e ne bloccano l’attività, proteggendoci in questo modo dalle infezioni.
I Farmaci Biologici: innovativi e complessi. L’importanza del processo produttivo
A differenza dei farmaci tradizionali, ottenuti per sintesi chimica, i farmaci biologici richiedono una particolare attenzione relativa al processo di produzione: la loro complessa struttura, infatti, dipende dal processo. In altre parole, il processo produttivo determina l’unicità e le caratteristiche del farmaco biologico.
Proprio per questa complessità, la stessa molecola, se prodotta da aziende diverse (o anche dalla stessa azienda ma con processi produttivi diversi) può presentare modificazioni strutturali significative e quindi differenti caratteristiche di sicurezza ed efficacia.
Per queste ragioni, le autorità nazionali ed internazionali delegate ad autorizzare la commercializzazione dei farmaci controllano in maniera estremamente attenta ogni processo nella filiera di produzione e di distribuzione di un farmaco biologico.
Per la loro complessità, le tecniche produttive di un farmaco biologico sono particolarmente difficili da caratterizzare e da riprodurre. Questa difficoltà cresce in maniera proporzionale alla complessità della molecola: ad esempio, un farmaco biologico di prima generazione, come la eritropoietina alfa – dal peso
molecolare di circa 30.000 Dalton – è molto più “semplice” per dimensioni, peso, caratteristiche di produzione e meccanismo d’azione rispetto ad un anticorpo monoclonale, che pesa oltre 145.000 Dalton.
L’immunogenicità
I farmaci biologici sono proteine e quindi bisogna considerare il rischio che vengano riconosciuti come sostanze estranee dall’organismo, inducendo una reazione immunitaria che ne neutralizzi l’efficacia. Una caratteristica fondamentale relativa all’efficacia e alla tollerabilità dei prodotti biologici è la loro immunogenicità, cioè la capacità di indurre una reazione immunitaria nell’organismo: infatti, se l’organismo del paziente riconosce un farmaco biologico come “estraneo”, può
neutralizzarne l’effetto, impedendone l’efficacia terapeutica.
L’immunogenicità, una volta indotta, può portare all’inefficacia del trattamento, ma in alcuni casi anche a conseguenze più gravi (come l’anemia aplastica per l’eritropoietina). Il rischio di immunogenicità di un farmaco biologico dipende da differenti fattori, tra cui:
- La qualità del farmaco (impurità, possibile presenza di sostanze contaminanti derivanti dal processo di produzione e potenzialmente in grado di interferire con l’attività del farmaco)
- Le caratteristiche del processo produttivo
- La durata del trattamento
- La sede di somministrazione del farmaco
- Le caratteristiche del singolo paziente (condizioni del sistema immunitario, profilo genetico).
